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(4174)浩鼎本公司Globo H抗體小分子藥物複合體OBI-999獲得美國食品藥物管理局（FDA）核准治療胃癌（Gastric Cancer）的「孤兒藥」資格

1.事實發生日:109/01/18
2.公司名稱:台灣浩鼎生技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:本公司接獲美國食品藥物管理局（FDA）來函通知，審核通過研發中Globo H抗體小分子藥物複合體OBI-999的「孤兒藥」資格認定（Orphan Drug Designation)，適應症為胃癌（Gastric Cancer）。美國FDA 對於有潛力治療罕見疾病的藥物，給予「孤兒藥」的資格認定，以激勵藥物研發機構開發治療罕見疾病的藥物。在美國，罕見疾病的定義是病患數少於二十萬的疾病；經美國FDA 認定為「孤兒藥」的藥品，可獲得美國藥物主管機關給予更多的行政協助以及市場專賣保護期等優惠措施。
6.因應措施:無
7.其他應敘明事項:
(1)研發新藥名稱或代號：Globo H抗體小分子藥物複合體OBI-999
(2)用途：以醣抗原Globo H為標的設計之抗體小分子藥物複合體(Antibody Drug Conjugate, ADC)，用於癌症治療。ADC藥物之靶向性來自其中抗體部分(antibody)，毒殺癌細胞作用大部分來自小分子化學藥物 (payload)。抗體與化學藥物透過連接物 (linker) 互相連接，在抗體與腫瘤細胞表面的靶向抗原結合後，腫瘤細胞會將ADC藥物內吞 (endocytosis)。之後ADC藥物會在溶(酉每)體中分解(lysosomal degradation)，釋放出具活性的小分子化學藥物，以阻止腫瘤細胞分裂，達到殺死腫瘤細胞的目的。臨床試驗資訊網址: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04084366
(3)預計進行之所有研發階段：一/二期臨床試驗、三期臨床試驗及新藥查驗登記審核
(4)目前進行中之研發階段：
A.提出申請/通過核准/不通過核准：獲得美國FDA核准治療胃癌（Gastric Cancer）的「孤兒藥」資格。
B.未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
C.已通過目的事業主管機關許可者，未來經營方向：依計畫進行第一/二期人體臨床試驗。
D.已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額，以保障投資人權益，暫不揭露。
(5)將再進行之下一階段研發：預計在完成一期人體臨床試驗-劑量遞增階段（Dose Escalation Phase）後，進入二期人體臨床試驗-族群擴增階段（Cohort Expansion Phase）。
A.預計完成時間：OBI-999一期人體臨床試驗-劑量遞增階段（Dose Escalation Phase）預計於1~2年內完成，惟實際時程將依執行進度調整。
B.預計應負擔之義務：無。
(6)市場現況：根據 IQVIA公開之研究報告，全球 2018年整體抗腫瘤用藥市場規模為1,500億美元，佔全球前十大類別用藥第一位；惟本公司研發中Globo H 抗體小分子藥物複合體OBI-999尚處於臨床試驗階段，適應症之開發以尚未被滿足之醫療需求為主要目標，未來發展將與本公司整體產品線開發策略綜合考量後擬定。
(7)新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。